Учёные создали уникальный препарат для лечения гемофилии. Это революция в гематологии! Обычно для регистрации лекарственного средства требуются долгие годы и тысячи бюрократических формальностей. В этом случае всё не так. Учитывая важность открытия, регистрация во всём мире идёт по упрощённой схеме. В 2017 году препарат признали в США, а уже в 2018-м разрешат к применению и в России. К чему такая спешка?
А что вообще мы знаем о гемофилии? Можно обратиться к статистике. 400 тысяч больных во всём мире, из них 6 тысяч в России. Можно вспомнить о том, что гемофилия – это царская болезнь. Ей страдали многие представители монарших династий Европы, в том числе последний наследник российского престола цесаревич Алексей. Ещё есть такое представление о гемофилии: если больной порежет палец, то по капельке из него вытечет вся кровь, потому что она не свёртывается…
На самом деле бытовые представления о гемофилии очень далеки от действительности. Главная опасность – внутренние кровотечения: в полости тела, во внутренние органы. Особенно тяжёлыми бывают последствия от кровотечений в полость сустава. Это очень быстро приводит к ограничению функции суставных поверхностей, разрушается хрящ, костная ткань, любой больной уже к 40 годам не может самостоятельно передвигаться…Он живёт под постоянным страхом травмы и ожидания кровотечения, которое может начаться в любой момент…
Ещё одна проблема – вены. Больной вынужден ставить себе внутривенные иньекции ежедневно, всю жизнь, а в период осложнений – через каждые 2–3 часа в течение 2 лет. Даже маленьких детей учат ставить себе уколы внутривенно с 7-летнего возраста.
Но этот кошмар заканчивается. Новый препарат, который так экстренно регистрируется, вводится подкожно и всего 1 раз в неделю! Это даёт надежду взрослым на изменение качества жизни. А дети смогут носиться как угорелые, играть в футбол, путешествовать, учиться очно, а не дистанционно, и не становиться инвалидами.
Резонный вопрос: сколько будет стоить это лекарство? В месяц на одного пациента нужно в среднем 60 млн рублей. Невероятно, но факт. В наше непростое время все больные в Российской Федерации обеспечены традиционным лечением на 100%. Стоимость его примерно такая же, как и стоимость нового препарата. Осталось подождать окончания регистрации препарата и соблюдения всех формальностей по переводу больных со старого лекарства на новое.
К чему всё это знать? Если у вас всё в порядке, вы здоровы, но встали не с той ноги, вспомните о больных гемофилией, каждая минута жизни которых – битва за жизнь… Кстати, гемофилия – больше не царская болезнь. 1/3 всех случаев происходит спонтанно в результате мутаций.
